基因治疗让我们能够治疗“无法治愈”的疾病，也为其他疾病带来新的治疗思路。目前基因治疗的主要应用场景是治疗罕见病，随着AAV递送系统不断成熟，基因治疗“⼀次给药”的特性对病⼈吸引力越来越大，越来越多的在研管线将应用场景从罕见病拓展到常见病。

目前超70%基因递送药物均采用AAV载体递送，AAV递送的基因或基因组不会整合进自体基因组，因此AAV递送的基因有可能会随着细胞的分裂、死亡或者其他原因不断被稀释从而导致疗效不能持久。所以基因疗法的耐久性问题也一直备受关注。

基因疗法因其光明前景和巨大商业潜力已经成为了各大药业巨头寸土必争之地。

基因治疗简介

基因治疗是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。其作用方式一般包括：

①用正常基因替代致病基因;

②使致病基因失活;

③导入新的或经过改造的基因。

目前已上市和临床试验阶段的基因治疗产品主要靶向肿瘤、罕见遗传性疾病等适应症。

基因治疗是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，为肿瘤、罕见病、慢病及其他难治性疾病提供了新的治疗理念和手段，具备了一般药物可能无法企及的长期性、治愈性疗效。

基因治疗作用机制

基因疗法是指将功能基因递送到患者体内，以矫正或置换治病基因的一种治疗方法。在这种治疗方法中，目的基因被导入到靶细胞(target cells)内，他们或与宿主细胞(host cell)染色体整合成为宿主遗传物质的一部分，或不与染色体整合而位于染色体外，但都能在细胞中得到表达，起到治疗疾病的作用。

病毒载体

基因治疗的递送，目前有两种解决思路：机械和物理递送以及基于载体的基因递送。非病毒载体递送主要是考虑到病毒载体安全性、治疗性DNA容量以及成本等问题，目前非病毒载体包括质粒或裸露DNA(非病毒)、LNP递送系统等，但体内转染效果差以及毒性过大严重制约了非病毒载体的临床转化。病毒载体则包括常用的腺相关病毒AAV、慢病毒LV和逆转录病毒RV等载体。

优质的病毒载体应具备有足够的空间来递送大片段的治疗基因;具有高转导效率，能感染分裂和非分裂的细胞;能靶向特定的细胞，且可以长期稳定表达转基因;具有较低的免疫原性的或致病性，不会引起炎症;具备大规模生产的能力等优点。n人工改造的病毒是目前基因治疗中最常用的载体。病毒载体优化升级则贯穿了整个基因治疗的发展史，感染效率更高、安全性更好的病毒载体的使用也是近年基因治疗取得成功的关键动因。

总结

基因治疗已经成为全球最具发展潜力的医药领域之一，虽然目前基因治疗产业尚处于发展前期，各方面都还不够完善，但随着未来适应症的不断拓展、基于人群扩大带来的市场的不断拓宽、技术成熟带来的成本下降以及医保支付条件的不断成熟等，基因治疗价格将会逐步下降惠及更多患者，治疗潜力也将不断释放，成为具有巨大市场张力的创新诊疗方法。涉及细胞与基因治疗相关领域的机构通过收购、合作开发、自主研究等形式共同推动基因治疗的发展，使得基因治疗已逐步走向快速发展的黄金赛道。