年轻男孩在治疗后患血癌！Bluebird一款基因疗法遭FDA调查

发布时间：2024-12-02

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美国食品和药物管理局（FDA）周三表示，它正在调查蓝鸟生物（bluebird bio）的Skysona（一种被批准用于治疗被称为脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）的罕见疾病的基因疗法）后的“血液系统恶性肿瘤的严重风险”。

监管机构的更新是在《新英格兰医学杂志》的一篇文章概述了第七例年轻男孩在治疗数月或数年后被诊断出患有血癌的病例一个月后发布的。科学家们假设这些病例可能与 Skysona 采用的慢病毒载体的设计有关。

FDA 在周三的更新中表示，报告的病例“似乎与 Skysona 的治疗有关”，并且它们来自临床试验中的患者。该机构表示，骨髓增生异常综合征和急性髓性白血病的报告，包括“危及生命的病例”，是在治疗后 14 至 92 个月被诊断出来的。

Bluebird 的一位发言人在一封电子邮件中表示，FDA 的更新“不是由任何新的恶性肿瘤病例或其他安全更新推动的”。该公司发言人补充说，该公司“自首次发现这种风险以来，就一直与 FDA 就此进行接触”。

监管机构表示，它正在调查“已知风险”并评估潜在的“进一步监管行动”。

“鉴于血液系统恶性肿瘤的风险，提供者在决定治疗患有 Skysona 的儿童之前，应仔细考虑替代疗法，包括为拥有合适、愿意且可用的人类白细胞抗原（HLA）匹配供体的患者提供同种异体造血干细胞移植，”FDA 在其更新中说。

Bluebird 于 2022 年获得了 FDA 对基因疗法的批准，并带有血液系统恶性肿瘤的黑框警告。FDA 随后在 4 月更新了标签，指出在临床试验中给药的 67 名患者中有 6 例患有癌症。

“接受 Skysona 治疗的 CALD 患者的健康，或在诊断为 CALD 后正在考虑基因治疗的患者的健康是我们的首要任务，我们将继续遵循既定流程来调查和报告潜在的安全问题，”发言人周三表示。

除了 10 月份的 NEJM 文章外，还有一位 NIH 血液学家的社论，他说随着时间的推移可能会出现更多病例。

“不幸的是，我认为她是对的，”NEJM 研究的主要作者克里斯汀·邓肯（Christine Duncan）当时告诉 Endpoints News。“患者正在受到非常密切的跟踪。这些家庭都受到了很好的教育。他们都知道所有这些案件。

本月早些时候，bluebird 表示，今年到目前为止已有 5 名患者开始使用 Skysona。

该公司正在寻求额外的资金来维持自身发展。该公司本月表示，如果继续削减成本，重新谈判“关键合同”并继续“与 Hercules 合作”，该公司为其提供债务融资，它有足够的现金和等价物为新年第一季度的运营提供资金。

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