2024年3月29日，Kyverna Therapeutics宣布在《Med》杂志上发表了一份报告，介绍了KYV-101（一种全人源抗CD19嵌合抗原受体（CAR）T细胞候选产品）在两名进展期多发性硬化症（MS）患者身上的首次使用情况，作为指定患者计划的一部分两名患者对常规疗法均无效后，进行了CAR-T治疗。

结果显示，治疗的安全性可以接受，没有观察到早期神经毒性的临床症状，因此有必要在多发性硬化症患者中开展更大规模的临床研究。

KYV-101是一种自体、全人源CD19靶向CAR-T细胞疗法，用于治疗B细胞驱动的自身免疫性疾病。KYV-101中的CAR是由美国国立卫生研究院（NIH）设计，旨在提高耐受性。该疗法过往在20例B细胞淋巴瘤患者参与的1期试验中接受检视，分析显示有55%患者达成完全缓解。接受该疗法患者血液中的细胞因子水平低，仅有5%患者产生严重的肾毒性。

今年1月，Kyverna Therapeutics宣布KYV-101获得美国FDA授予快速通道资格，用于多发性硬化（MS）的治疗。KYV-101治疗MS的临床2期试验KYSA-7的IND申请在1月初获FDA批准。

德国汉堡汉堡-埃彭多夫大学医学中心临床和康复性多发性硬化症研究教授 Christoph Heesen 医学博士表示：“我们非常高兴能够为那些已经用尽其他医疗资源的患者提供这种可能改变范式的治疗机会。新的研究结果表明，这种方法可能会影响中枢神经系统的疾病生物学，这是有希望的，因为预防疾病进展仍然是多发性硬化症治疗中最困难的挑战之一。”

“探索 CAR T给药在这一人群中的安全性，并希望确定它与造血干细胞移植相比具有优势，可以将细胞治疗方法带给更多有需要的患者，”Nicolaus Kröger 医学博士说，“如果可以在其他患者中复制安全给药，并在临床试验中正式确定疗效，这可能会给多发性硬化症患者带来治疗选择。”