2023年，基因疗法在多个领域取得突破性进展，如杜氏肌萎缩症、血友病等治疗领域。

不仅如此，2023年全球在研基因疗法药物新增数量首次破百，为118个，成为历年之最。

针对传统药物无法治疗的疾病，基因疗法似乎让广大患者看到了治愈的希望，穿越黑暗，基因疗法药物迎来发展曙光。

据药智数据显示，当前全球共有上千款基因疗法药物处于不同研发阶段，并且每年新增数量呈现出加速增长的趋势。下表1为笔者通过药智数据所整理出近十年来每年新增的在研基因疗法药物数量。

表1 基因疗法药物每年新增数量（不完全统计）

数据来源：药智数据

可以看到，自2014年以来，在研基因疗法药物数量不断增长，于2023年破百，为118个，创下历年之最。

随着越来越多的基因疗法产品获批上市，以及相关技术的快速发展，基因疗法或将迎来发展的时代浪潮。FDA曾表示，预计到2025年，每年将批准10至20种基因疗法药物。

前途光明，仍需解决两大“拦路虎”

1.高昂价格

众所周知，基因疗法药物往往伴随着天价，高昂的价格不光患者难以接受，国家医保亦是无力承担。但基因疗法药物定价如此之高，其实也并非企业的本意，实在是基因疗法药物的研发成本过于高昂。

基因疗法药物的核心为病毒载体，其高昂的生产成本也是基因疗法药物定价较高的主要原因之一，同时也是未来制约行业发展的重要因素。

2.安全性存疑

虽然基因疗法在治疗遗传性疾病方面展现出强大的潜力，但安全性问题也是大家很关注的问题。由于基因疗法药物往往涉及的技术比较新颖，相比于传统药物，并没有成熟的非临床研究评价体系，因此存在较大的不确定性。未来发展的方向之一，需建立成熟的药物研发体系，更大程度确保药物的安全性。

相比于传统药物，基因疗法药物具有其独特的“魅力”，但价格及安全性又是阻碍患者用药的“拦路虎”，相信这两大问题解决后，基因疗法药物市场将迎来大爆发。