生物科技改变命运。

全世界有超过7000种罕见病，病患人数超过3亿人，其中80%是单基因突变造成的。而目前95%的罕见病仍没有有效的治疗药物。

而基因疗法的思路，是从源头解决疾病。通过调控上游DNA的遗传信息，科学家“纠正”致病基因，进而改变下游蛋白质的表达。这使得既往难治、甚至无药可救的疾病也有了治愈的可能性。

过去几年，细胞基因疗法蓬勃发展，从2012年仅有1款基因疗法获批，到2023年仅12月就有2款基因编辑疗法获批，未来十年，预计还将会有40多种新疗法获批。

只是，这些划时代疗法的真实价值，却是有待商榷的。因为现实问题无法回避，基因疗法可以治愈疾病，但我们负担得起吗？

基因疗法不断刷新着天价药的上限。从100万美元到200万美元再到350万美元/针。全世界没有一个国家的卫生系统可以负担起，包括美国。

越来越多新兴治疗方式的涌现，标志着我们正站在一个新时代的开端，但我们也需要关注其带来的各种挑战和问题。

从根本上来说，这些天价药远非普通家庭可以承担，这就需要考虑创新支付方案。

眼下，美国就在展开诸多尝试。在一项研究中，研究者根据数学模型对当时处于项临床后期的109项基因疗法进行评估。模拟结果表明，从2020年1月至2034年12月，预计将有109万美国患者接受基因疗法，期间支出峰值将会达到253亿美元，总计3060亿美元。

沉重的社会负担，为基因疗法的支付改革埋下伏笔。

美国CMS（美国联邦医疗保险和医疗补助服务中心）在1月30日宣布了一项新的细胞基因治疗付费方式的探索。其计划使用细胞和基因治疗访问模型。先期计划将两个用于治疗镰状细胞病的基因疗法纳入模型，以达到降价的效果。

镰状细胞病患者的支付必须依赖支付方，而仅依靠各州自身的用户体量，也很难在价格上获得谈判优势。

正因此，CMS希望通过按疗效付费和联邦保险的类带量采购，来降低价格。

根据CMS，这项计划是通过基于结果协议（OBA）支付给制造商的款项，而付费数目与一定时间内患者的健康结果挂钩，同时CMS也希望挂钩药品销量。其核心有三：

在该模型下，如果基因治疗在长期改善健康结果方面的成功率低于预期，药物制造商将向医疗支付方退还部分治疗费用。协议还将包括其他价格让步，如基于数量的回扣或保证回扣。

CMS将代表各州与制造商就为Medicaid为主要支付方的受益人提供的细胞和基因治疗进行谈判。该模型允许CMS将各州聚集在一起，进行多州基础上的谈判，而不是每个州都与制造商建立自己的OBA。

CMS还将负责建立财务和临床结果衡量标准、协调数据和评估结果。各州仍将负责支付细胞和基因治疗的费用，但价格回扣将根据CMS谈判的特定结果而确定。

这些组合模式不仅可以降低患者和保险提供者的经济风险，还能激励制药企业和医疗服务提供者不断优化和改进治疗方案。

同时，CMS还表示随着效果显现，后续还将对更多细胞基因治疗药物采用这种付费模式。

创新药最发达国家探索的天价药支付模型，对于其它国家地区来说或许也具有一定借鉴意义。